Ученые Массачусетского технологического института разработали методику лечения умственной отсталости, обусловленной мутацией генов. В эксперименте, проведенном на мышах, с помощью генной терапии исследователям удалось восстановить структуры клеток мозга, а также добиться нормализации поведения живтоных, страдающих синдромом Мартина-Белла (синдром ломкой Х-хромосомы), сообщает Медпортал со ссылкой на журнал Proceedings of the National Academy of Sciences.
Синдром Мартина-Белла развивается у одного из 4000 мальчиков и одной из 6000 ек. Это наследственное заболевание, которое проявляется в отстовании речевого развития ребенка, нарушении концентрации внимания, переменчивости настроения и т.п.
Для проведения эксперимента ученые вывели мышей, несущих ген, вызывающий синдром Мартина-Белла. После проведения генной терапии все симптомы заболевания у животных существенно уменьшались, либо и вовсе исчезали. Изучение строения мозга мышей показало восстановление нервных клеток и нормальной передачи электрического сигнала между ними.
По словам руководителя исследования Сусуму Тонегава, в дальнейшем на основе результатов эксперимента можно будет создать лекарство, позволяющее лечить детей с синдромом Мартина-Белла и без генетической терапии.
E-NEWS